盾构及掘进技术国家重点实验室一技术成功申报国家标准
该产品的问世，将为全球疫情防控提供又一有效工具。
此前，默沙东以27.5亿美元收购了VelosBio公司，其主要产品为VLS-101（Ⅰ/Ⅱ）期。资料显示， ROR1是一种典型的肿瘤胚胎蛋白，在成体组织中低表达或者不表达，而在多种肿瘤中都有高表达，是一种极具潜力的ADC靶点。
对此，基石药业首席科学官谢毅钊博士表示，CS5001在临床前药理学和药效学方面的数据充分表明了其对表达ROR1的血液和恶性实体肿瘤领域的治疗潜力。上述临床前研究数据在2021年第33届国际分子靶标与癌症治疗大会上以重磅研究摘要形式展示。我们非常高兴地看到CS5001在美国完成I期临床试验完成首例患者入组。而目前正在进行的国际多中心临床研究，也为该候选药物未来进入美欧主流药品市场打下坚实基础。这一潜在全球同类最佳ROR1 ADC具有许多差异化特征，包括全人源的抗体骨架，专有的位点特异性偶联、肿瘤选择性可切割连接子和前药技术，这些特点转化到临床中，可能具有更宽的治疗窗口，有潜力应用于广泛的癌症类型
并且只能在B7H4阳性癌细胞中激活T细胞。【探报24H】增发效果拔群。预设OS和PFS均显著获益，舒格利单抗有望重塑肺癌一线治疗格局2022年1月，关于舒格利单抗治疗Ⅲ期NSCLC的注册临床研究GEMSTONE-301及一线治疗Ⅳ期NSCLC的随机双盲注册临床研究GEMSTONE-302的研究结果，已分别发表于国际顶尖肿瘤期刊——《柳叶刀-肿瘤学》（The Lancet Oncology）上，并获得全球医药学术领域顶级专家的点评，意味着国际同道对舒格利单抗优异临床疗效和基石药业强大研发实力的认可。
仅以PD-（L）1类单抗药物为例，自FDA在2014年批准了纳武利尤单抗和帕博利珠单抗两款PD-1单抗药物上市至今，PD-(L)1为代表的肿瘤免疫疗法便让晚期肿瘤患者得到了实际的临床获益，成功引领了肿瘤治疗的变革。其中在鳞癌患者中，舒格利单抗联合化疗使得患者疾病进展或死亡风险降低66%，显著增强了患者临床获益。NMPA在2021年便批准了4款PD-（L）1药品上市，其中两款针对经典型霍奇金淋巴瘤（r/r cHL），一款作为国内首款纳米单抗，用于治疗MSI-H或dMMR晚期实体瘤，还有一款作为国内首个获批的全人源全长抗PD-L1单抗，用于治疗转移性鳞状和非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）。如今，多项研究已分别达成了包含OS在内的预设研究终点或相关重要研究节点，极大的赋予了舒格利单抗在解决各类巨大未被解决的临床需求上无限的想象空间。
●多管线发展及国际化合作将舒格利单抗扩展到更多的适应症，一直是基石药业为解决诸多未被满足的医疗需求所做的努力。能否选择出合适、可靠的临床终点指标，对于及早识别患者的临床获益至关重要。
然而，如何使患者最终获益，才是真正需要解决和探究清楚的问题。同时，舒格利单抗作为基石药业2021年在中国获批上市的第三款新药，也是全球首个联合化疗获批一线治疗转移性鳞状和非鳞状NSCLC患者的PD-L1抗体。2021年7月，GEMSTONE-302研究的PFS最终分析结果显示，舒格利单抗联合化疗进一步增强了PFS获益，患者疾病进展或死亡风险降低52%，并显示出OS明显获益的趋势。此前的1b期研究数据显示，两个试验的疾病控制率均达到80%以上，且缓解可持续，也让我们期待这两项研究结果可以早日为患者带来更好的治疗选择。
食管癌则位于全球常见癌症第6位和癌症死亡原因第6位，新发病例超60万例，死亡病例达54.4万例。此外，胃恶性肿瘤中，高达90%的患者会发生胃腺癌，胃食管结合部腺癌的发病率近年来也呈上升趋势。ENKTL患者在接受含门冬酰胺酶为基础的标准方案后疾病发生进展，缺乏有效的挽救治疗手段, 通常对传统治疗反应不佳。值得一提的是，针对舒格利单抗治疗R/R ENKTL的临床研究GEMSTONE-201，目前在中美两国同步开展。
舒格利单抗用于R/R ENKTL适应症的新药上市申请也将于近期向NMPA递交，至此，在目前尚无PD-1或PD-L1抗体被批准用于治疗R/R ENKTL的前提下，全球首个针对R/R ENKTL适应症获批的免疫抑制剂有望诞生。可喜的是，舒格利单抗联合化疗一线治疗无法手术切除的局部晚期或转移性胃/胃食管结合部腺癌的三期注册性临床试验GEMSTONE-303，及联合化疗一线治疗无法手术切除的局部晚期，复发或转移性食管鳞癌的三期注册性临床试验GEMSTONE-304均于2022年1月完成全部受试者入组。
有统计显示，中国食管癌患者中约90%为食管鳞癌，且多数食管鳞癌患者在确诊时已为晚期，失去根治性治疗的机会。OS数据目前尚未达到方案预设的正式分析时间，但已经可以观察到总生存期获益的趋势，总生存期随访仍在继续进行中。
●同步放化疗扩展到序贯放化疗，显著改善PFS获益针对Ⅲ期NSCLC患者而言，ⅢA期的病人有很大的几率可以通过新辅助的化疗再进行手术，从而获得根治。值得一提的是，不仅是舒格利单抗取得的优异临床数据令人振奋，回顾基石药业最初对各项临床研究的设计，不难看出，每项临床研究都预设了针对OS的分析。因为无论从产品商业化还是提高全球患者药品可及性的角度看，能让患者获得长期生存的治疗方案才是好方案，因此，OS将始终作为检验临床疗效的金标准。舒格利单抗早已被FDA授予孤儿药资格（ODD）用于治疗T细胞淋巴瘤和突破性疗法认定，用于治疗成人复发或难治性结外自然杀伤细胞/T细胞淋巴瘤（R/R ENKTL）。●复发或难治性结外自然杀伤细胞/T细胞淋巴瘤（R/R ENKTL）ENKTL属于成熟T细胞和NK细胞淋巴瘤的一个亚型，恶性程度高且侵袭性强，疾病凶险，进展迅速，生存期极短。然而，不忘初心，方能让大家不会忘记为什么走在这条路上，正如基石药业的使命 为癌症患者带来突破性疗法，延长患者生命、提升患者生活质量。
相较于历史对照，客观缓解率（ORR）得到了显著提高，且安全性良好，未发现新的安全性信号。而ⅢA-N2、ⅢB和ⅢC期患者均为不可手术的局部晚期肺癌，同步放化疗是首选的治疗方式。
值得肯定的是，会议对于肿瘤药物研究的安全性和有效性并未提出质疑，作为首次探路会议，我们看到了国际监管机构对于总生存期（OS）、国际多中心临床（MRCT）等因素的重点关注。一线治疗方案失败后的患者存在显著的未被满足的治疗需求。
对表达ROR1的血液和实体恶性肿瘤表现出显著体内抗肿瘤活性的CS5001，目前作为中国首个、全球排名第三的ADC药物，其在美国的IND申请已于去年12月获FDA批准，预计今年一季度将完成国内的IND申请。据GEMSTONE-301研究结果显示，相比于安慰剂组，舒格利单抗可以显著改善患者的PFS，中位PFS为9.0月vs5.8月，HR为0.64，差异具有统计学显著性和临床意义。
为了节省新药研发成本和时间，加速新药审评，以提高患者药品可及性，FDA早于1992年就增设了加速审评（accelerated approval）这一药品快速上市通道，并制定了基于替代终点批准或基于影响存活、不可逆发病率的临床终点的制剂上市批准程序。与此同时，伴随着国际化进程的不断深入，积极并及早开展全球多中心的注册临床试验，也将更有望加速新药的批准效率，因此需要作为国内创新药企出海计划中重要的筹划环节。正如基石药业首席医学官杨建新博士所介绍：GEMSTONE-302在此次的OS分析中，证明舒格利单抗联合化疗显著改善患者的总生存期，即使化疗对照组中较高比例的患者在疾病进展后接受了后续的PD-1/PD-L1抑制剂治疗，包括基于方案设计的交叉治疗。截至2021年在中位随访17.8个月时的分析结果显示，舒格利单抗联合化疗的中位PFS为9.0月，安慰剂组中位PFS为4.9月，风险比(HR)为0.48。
这场会议不仅让我们看到了中国创新药企在国际舞台上展现出的勇气和风采，也让我们看到了中国创新药企为解决全球人类巨大未被解决的临床需求所做出的努力和尝试。发现一款好的产品固然重要，如何将其潜在价值最大化的挖掘出来，也是创新药企思考的造福更多患者的发展方向。
此外，在PD-L1表达1%的患者中，HR为0.56，PD-L1表达≥1%的患者中获益更明显。因此，舒格利单抗免疫维持治疗也将成为Ⅲ期NSCLC患者放化疗后又一新的治疗选择。
面对如此巨大的未满足的医疗需求，晚期肺癌一线治疗的目标就是最大限度地提高患者的长期生存获益，延缓疾病进展。近日，由FDA召开的关于信达/礼来PD-1单抗的ODAC会议备受中国乃至全球医药行业的关注。
中国国家药监局审评中心也将其纳入突破性治疗药物，用于治疗 R/R ENKTL。中国药企的出海之路恰巧处于这样一个背景之下。截止目前，仅在中国就有12款PD-（L）1药物已成功获批上市，包含8种PD-1单抗和4种PD-L1单抗。于是，我们看到基石药业对舒格利单抗进行不同临床研究的精心设计，并积极拓展了更多的适应症。
总生存期显著延长，舒格利单抗真正实现临床获益 2022-02-16 10:09 · 生物探索 由FDA召开的ODAC会议备受中国乃至全球医药行业的关注，这场会议让我们看到了中国创新药企在国际舞台上展现出的勇气和风采，也看到了中国创新药企所做出的努力和尝试。然而，为了更好的验证新药用于人体的安全性和有效性，临床试验也成为造成新药研发耗时长、成本高的重要因素。
而2021年BMJ期刊上的一项研究也显示，获得加速批准途径获得上市但未能在后续的验证性临床研究中证实其临床益处的抗癌药物中仍有近三分之一仍在在市销售。基石药业在去年第一季度便启动了CS2006在中国台湾的研究，在美国/全球的首个人体试验剂量递增研究也在火热进行中
这项研究的成功完成和高质量的结果也突显了我们在运作复杂的神经科学临床试验方面的全球专长。这些前瞻性的陈述包含了大量的风险和不确定性，包括关于NURTEC ODT（rimegepant）未来开发、计划和潜在上市批准和商业化的陈述。